药闻 3类治疗Prader-Willi综合症(PWS)的药物 普拉德-威利综合症（Prader-Willi Syndrome，PWS）特定基因功能丧失而引起的罕见遗传性疾病 […] 百配健康 生长激素罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 2种治疗莱伦氏综合症的(LS)药物 莱伦氏综合症（Laron syndrome，LS）又名生长激素迟钝症候群，侏儒综合症，是一种常染色体隐性遗传导 […] 百配健康 IGF-1罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 6种治疗卡尔曼综合症(KS)的药物 卡尔曼综合症（Kallmann Syndrome，KS）会阻止一个人开始或完成青春期。卡尔曼综合症是 特发性低 […] 百配健康 睾酮罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 3种治疗低磷性佝偻病(PRS)的药物 低磷性佝偻病（Phosphapenic Rickets Syndrome，PRS）是一种 […] 百配健康 布罗索尤单抗磷酸钾罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 4款治疗马凡综合症(MFS)的药物 马凡综合症（Marfan Syndrome，MFS）也称先天性中胚层发育不良、Marchesani综合症、蜘蛛 […] 百配健康 普萘洛尔罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 3类治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症(WAS)的药物 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）又称为Wiskott […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4年前 (2020-10-30)
药闻 2种治疗X-连锁淋巴增生症(XLP)的药物 X连锁淋巴增生症（X-linked Lymphoproliferative Disease，XLP） 又称X连 […] 百配健康 依马利尤单抗利妥昔单抗罕见病 4年前 (2020-10-30)
药闻 3类治疗原发性联合免疫缺陷(CID)的药物 原发性联合免疫缺陷（Combined immunodeficiency，CID）简称联合免疫缺陷，是一组（可能 […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4年前 (2020-10-29)
药闻 2类治疗X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的药物 X-连锁无丙种球蛋白血症（X-linked agammaglobulinemia，XLA）又名Bruton症， […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4年前 (2020-10-29)
药闻 2类治疗新生儿糖尿病(NDM)的药物 新生儿糖尿病（Neonatal Diabetes Mellitus，NDM）是一种单基因型（受单个基因控制）的 […] 百配健康 糖尿病罕见病胰岛素 4年前 (2020-10-28)
