药闻 2类治疗X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的药物 X-连锁无丙种球蛋白血症（X-linked agammaglobulinemia，XLA）又名Bruton症， […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4年前 (2020-10-29)
药闻 2类治疗新生儿糖尿病(NDM)的药物 新生儿糖尿病（Neonatal Diabetes Mellitus，NDM）是一种单基因型（受单个基因控制）的 […] 百配健康 糖尿病罕见病胰岛素 4年前 (2020-10-28)
药闻 4款治疗家族性地中海热(FMF)的药物 家族性地中海热（familial Mediterranean fever，FMF）是一种遗传性炎症 […] 百配健康 利纳西普卡那单抗秋水仙碱罕见病阿那白滞素 4年前 (2020-10-27)
药闻 2款治疗多中心Castleman病(iMCD)的单抗 多中心卡斯特曼病（Castleman病）是一种Castleman病，它影响一组以上的淋巴结，并可能影响其他含有 […] 百配健康 利妥昔单抗司妥昔单抗缬更昔洛韦罕见病 4年前 (2020-10-23)
药闻 2款治疗淋巴管肌瘤病(LAM)的药物 淋巴管肌瘤病（Lymphangioleiomyomatosis，LAM）是一种罕见的，进行性和全身性疾病，它会 […] 百配健康 依维莫司罕见病西罗莫司 4年前 (2020-10-23)
药闻 15种治疗朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的药物 郎格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH），朗格汉斯组织细 […] 百配健康 伊马替尼来那度胺泊马度胺维A酸维莫非尼罕见病达拉非尼 4年前 (2020-10-22)
药闻 7种治疗卟啉病的药物 卟啉病（Porphyria）又名血紫质病，是一组肝脏代谢障碍性疾病，是血红素合成途径当中，由于缺乏某种酶或酶活 […] 百配健康 AfamelanotideGivosiran卟啉症罕见病 4年前 (2020-10-22)
药闻 3类治疗POEMS综合症的药物 POEMS综合症（POEMS Syndrome）是一种罕见的与浆细胞有关的血液病，这些浆细胞会产生异常数量的某 […] 百配健康 来那度胺罕见病美法仑贝伐珠单抗 4年前 (2020-10-22)
药闻 10种治疗原发性遗传性肌张力不全(DYT)的药物 原发性遗传性肌张力不全（Primary Hereditary Dystonia，DYT）又称原发性遗传性肌张力 […] 百配健康 罕见病肉毒杆菌 4年前 (2020-10-21)
药闻 8种治疗遗传性痉挛性截瘫(HSP)的药物 遗传性痉挛性截瘫（Hereditary Spastic Paraplegia，HSP）又称家族性痉挛性截瘫，遗 […] 百配健康 罕见病 4年前 (2020-10-21)
