药闻 7种治疗卟啉病的药物 卟啉病（Porphyria）又名血紫质病，是一组肝脏代谢障碍性疾病，是血红素合成途径当中，由于缺乏某种酶或酶活 […] 百配健康 AfamelanotideGivosiran卟啉症罕见病 4年前 (2020-10-22)
药闻 3类治疗POEMS综合症的药物 POEMS综合症（POEMS Syndrome）是一种罕见的与浆细胞有关的血液病，这些浆细胞会产生异常数量的某 […] 百配健康 来那度胺罕见病美法仑贝伐珠单抗 4年前 (2020-10-22)
药闻 10种治疗原发性遗传性肌张力不全(DYT)的药物 原发性遗传性肌张力不全（Primary Hereditary Dystonia，DYT）又称原发性遗传性肌张力 […] 百配健康 罕见病肉毒杆菌 4年前 (2020-10-21)
药闻 8种治疗遗传性痉挛性截瘫(HSP)的药物 遗传性痉挛性截瘫（Hereditary Spastic Paraplegia，HSP）又称家族性痉挛性截瘫，遗 […] 百配健康 罕见病 4年前 (2020-10-21)
药闻 5款治疗兰伯特·伊顿肌无力综合症(LEMS)的药物 兰伯特·伊顿肌无力综合症（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）是一种 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
药闻 7款用于治疗先天性肌无力综合症(CMS)的药物 先天性肌无力综合症（Congenital Myasthenic Syndrome，CMS）是一种遗传性神经肌肉 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
药闻 治疗9类肌营养不良症(MD)的药物 肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）包含三十种不同的遗传性疾病，通常分为九个主要类别，包 […] 百配健康 viltolarsen罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 7款治疗先天性肌强直(NDM)的药物 先天性肌强直（Congenital Myotonia Syndrome）又名为非营养不良性肌强直综合症（Non […] 百配健康 丹曲林钠罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 10种治疗肌强直性营养不良(DM)的药物 肌强直性营养不良（Myotonic Dystrophy，DM）是一种以进行性肌无力、肌萎缩和肌强直为主要特点的 […] 百配健康 Eteplirsen罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 7种治疗脂质肉芽肿病(ECD)的靶向药/免疫药 脂质肉芽肿病 （Erdheim-Chester，ECD）亦称为埃尔德海姆 – 切斯特病，是一种罕见 […] 百配健康 托珠单抗甲氨蝶呤维莫非尼罕见病 4年前 (2020-10-17)
