药闻 5款治疗戊二酸血症I型(GA1)的药物 戊二酸血症I型（Glutaric Acidemia Type I，GA1）又名戊二酸尿症Ⅰ型（Glutaric […] 百配健康 左旋肉碱罕见病 4年前 (2020-11-04)
药闻 2类治疗遗传性低镁血症的药物 遗传性低镁血症（Hereditary Hypomagnesemia）又称家族性低镁血症、家族性肾性低镁。遗传性 […] 百配健康 罕见病 4年前 (2020-11-04)
药闻 3款治疗Gitelman综合症(GS)的药物 Gitelman综合症（Gitelman Syndrome，GS ）又名 家族性低钾低镁血症，是一种常染色体突 […] 百配健康 依普利酮罕见病 4年前 (2020-11-04)
药闻 6种治疗多种酰基辅酶A脱氢酶缺乏症(MADD)的药物 多种酰基辅酶A脱氢酶缺乏症（Multiple Acyl-CoA Dehydrogenase Deficienc […] 百配健康 左旋肉碱罕见病 4年前 (2020-11-04)
药闻 3类治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)的药物 先天性纯红细胞再生障碍性贫血（Diamond-Blackfan anemia，DBA）是一种罕见的先天性红细胞 […] 百配健康 去铁酮罕见病 4年前 (2020-11-01)
药闻 2种治疗范可尼贫血(FA)的药物 范可尼贫血（Fanconi Anemia，FA）是一种罕见的遗传性疾病，属先天性再生障碍性贫血。FA疾病的名字 […] 百配健康 罕见病艾曲泊帕 4年前 (2020-10-31)
药闻 3类治疗Prader-Willi综合症(PWS)的药物 普拉德-威利综合症（Prader-Willi Syndrome，PWS）特定基因功能丧失而引起的罕见遗传性疾病 […] 百配健康 生长激素罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 2种治疗莱伦氏综合症的(LS)药物 莱伦氏综合症（Laron syndrome，LS）又名生长激素迟钝症候群，侏儒综合症，是一种常染色体隐性遗传导 […] 百配健康 IGF-1罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 6种治疗卡尔曼综合症(KS)的药物 卡尔曼综合症（Kallmann Syndrome，KS）会阻止一个人开始或完成青春期。卡尔曼综合症是 特发性低 […] 百配健康 睾酮罕见病 4年前 (2020-10-31)
药闻 3种治疗低磷性佝偻病(PRS)的药物 低磷性佝偻病（Phosphapenic Rickets Syndrome，PRS）是一种 […] 百配健康 布罗索尤单抗磷酸钾罕见病 4年前 (2020-10-31)
