药闻 4种治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症(OTCD)的药物 鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症（Ornithine Transcarboxylase Deficiency，OTC […] 百配健康 罕见病苯丁酸甘油酯苯丁酸钠 4年前 (2020-11-06)
药闻 3种治疗甲基丙二酸血症(MMA)的药物 甲基丙二酸血症（Methylmalonic Academia，MMA）也称甲基丙二酸尿症，常染色体隐性遗传无法 […] 百配健康 卡谷氨酸左旋肉碱罕见病钴胺素 4年前 (2020-11-06)
药闻 2类治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的药物 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（Lysosomal Acid Lipase Deficiency，LAL Defici […] 百配健康 kanuma罕见病 4年前 (2020-11-06)
药闻 6种治疗McCune-Albright综合症(MAS)的药物 McCune-Albright综合症（McCune-Albright Syndrome，MAS）是一种复杂的遗 […] 百配健康 卡麦角林地舒单抗罕见病 4年前 (2020-11-06)
药闻 6种治疗赖氨酸尿蛋白不耐受症(LPI)的药物 赖氨酸尿蛋白不耐受症（Lysinuric protein intolerance，LPI）又称阳离子氨基酸尿症 […] 百配健康 左旋肉碱罕见病苯丁酸甘油酯苯丁酸钠 4年前 (2020-11-06)
药闻 5款治疗极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症(VLCAD)的药物 极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症（Very long-chain acyl-CoA dehydrogenase，V […] 百配健康 三庚酸甘油酯左旋肉碱维生素B罕见病 4年前 (2020-11-06)
药闻 2类治疗中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症(MCADD)的功能补剂 中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症（Medium chain acyl coenzyme A dehydrogenas […] 百配健康 左旋肉碱罕见病 4年前 (2020-11-06)
药闻 9种治疗线粒体脑肌病(ME)的药物 线粒体脑肌病（Mitochondrial encephalomyopathy，ME） 包括以下亚型 […] 百配健康 左旋肉碱维生素罕见病 4年前 (2020-11-06)
药闻 3种治疗长链3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症(LCHAD)药物 长链3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症（long chain 3-hydroxyacyl-CoA dehydroge […] 百配健康 中链甘油三酯左旋肉碱罕见病运动食品 4年前 (2020-11-06)
药闻 4种治疗HHH综合症的药物 HHH综合症（hyperornithinaemia，hyperammonmiamia，homocitrulli […] 百配健康 罕见病苯丁酸甘油酯苯丁酸钠 4年前 (2020-11-06)
