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分享 进展|Kebilidi(Upstaza)美国获批治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC) 2024年11月13日(新泽西州沃伦市) PTC Therapeutics宣布，美国FDA加速批准基因疗法Ke […] 百配健康 Upstaza基因疗法罕见病 2个月前 (11-14)
分享 进展|特福尼(阿伐可泮)中国获批治疗ANCA相关血管炎 2024年11月05日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，一款5.1类新药阿伐可泮硬胶囊的上市申请已获得批准 […] 百配健康 罕见病阿伐可泮 2个月前 (11-05)
分享 进展|Oxlumo(lumasiran)海南博鳌乐城上市治疗原发性高草尿酸症1型(PH1) 2024年10月28日，乐城先行区管理局发布，得益于“先行先试”政策，原发性1型高草酸尿症新药OXLUMO（ […] 百配健康 Lumasiran罕见病 3个月前 (10-28)
药闻 6种治疗特发性低促性腺激素性性腺功能减退症(IHH)的药物 特发性低促性腺激素性性腺功能减退症（Idiopathic Hypogonadotropic Hypogonad […] 百配健康 睾酮罕见病 3个月前 (10-22)
招募 招募患者|长效FSH-CTP治疗特发性低促性腺激素性性腺功能减退症(IHH)临床试验 药物名称：重组人促卵泡激素-CTP 融合蛋白注射液 (Recombinant Human Follicle S […] 百配健康 罕见病 3个月前 (10-22)
分享 进展|DAYBUE(trofinetide)加拿大获批治疗2岁及以上Rett综合征 2024年10月16日 (圣地亚哥) Acadia Pharmaceuticals Inc. 宣布，加拿大卫生 […] 百配健康 Trofinetide罕见病 3个月前 (10-17)
药闻 新药|Hympavzi(Marstacimab)美国获批每周1次预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B患者的出血 2024年10月11日 (马里兰州银泉市)，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marst […] 百配健康 罕见病马塔西单抗 3个月前 (10-12)
分享 进展|凯盛迪(托夫生)中国获批治疗SOD1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS) 2024年10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突 […] 百配健康 托夫生罕见病 3个月前 (10-08)
分享 进展|Joenja(Leniolisib)英国获批治疗12岁及以上APDS(活化磷酸肌醇3-激酶δ)综合征 2024年09月26日（荷兰莱顿） Pharming Group NV宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA […] 百配健康 Leniolisib罕见病 4个月前 (09-27)
