药闻 治疗28种脑白质营养不良病的药物 脑白质营养不良 （Leukodystrophy） 是一组罕见的，进行性的，代谢性遗传性疾病 ，影响大 […] 百配健康 基因疗法罕见病 3年前 (2022-01-10)
药闻 6种治疗库欣综合征(CS)的药物 库欣综合征（Cushing syndrome，CS） 又称皮质醇增多症（Hypercortisolism），曾 […] 百配健康 奥唑司他左旋酮康唑米托坦罕见病 3年前 (2022-01-02)
分享 进展|Cutaquig(免疫球蛋白16.5%)美国获批治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷(PI) 2021年12月07日（美国新泽西州帕拉默斯）FDA批准Cutaquig（免疫球蛋白[人]16.5%注射溶液） […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 3年前 (2021-12-08)
药闻 新药|Fyarro(白蛋白西罗莫司)美国获批治疗血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa) 2021年11月23日（美国洛杉矶），Aadi Bioscience公司宣布，美国FDA已批准创新mTOR抑制 […] 百配健康 罕见病西罗莫司 3年前 (2021-11-24)
药闻 5种治疗肝内胆汁淤积症(PFIC)&ALGS的药物 进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholest […] 百配健康 兰瑞肽奥德昔巴特氯马昔巴特罕见病 3年前 (2021-09-29)
分享 进展|Waylivra(volanesorsen)巴西获批治疗家族性高乳糜微粒血症(FCS) 2021年08月23日，PTC Therapeutics公司宣布，巴西卫生监管机构ANVISA已批准Wayli […] 百配健康 Volanesorsen罕见病 4年前 (2021-08-30)
分享 进展|Octagam(免疫球蛋白10%)美国获批治疗成人皮肌炎 Octagam 10%［Immune Globulin Intravenous (Human)，IVIg] 静 […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 4年前 (2021-07-22)
分享 进展|Wakix(替洛利生)中国申报治疗发作性睡病 2021年07月21日 琅钰集团（RareStone Group）宣布向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交 […] 百配健康 替洛利生罕见病 4年前 (2021-07-22)
药闻 新药|Skysona欧盟获批治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD) Skysona（elivaldogene autotemcel），又名Lenti-D，是一次性基因疗法，运用B […] 百配健康 Skysona基因疗法罕见病 4年前 (2021-07-22)
药闻 3类治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD)的药食 X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked Adrenoleukodystrophy，ALD）是一种与脂代谢 […] 百配健康 Skysona洛伦佐油罕见病 4年前 (2021-07-21)
