药闻 新药|Hyftor(西罗莫司外用凝胶)美国获批治疗结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤 2022年04月04日(马里兰州贝塞斯达)Nobelpharma America, LLC 在东京宣布美国FD […] 百配健康 罕见病西罗莫司 3年前 (2022-04-05)
招募 免费治疗|ITK抑制剂治疗复发难治T细胞淋巴瘤临床试验 药物名称:CPI-818片,白细胞介素-2诱导性T细胞激酶(ITK)抑制剂 临床试验:一项在复发性/难治性T细 […] 百配健康 罕见病 3年前 (2022-03-31)
药闻 新药|Xenpozyme(olipudase alfa)日本获批酸性鞘磷脂酶缺乏症(尼曼匹克病) 2022年03月28日(巴黎),赛诺菲(Sanofi)宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准酶替代疗法Xenpo […] 百配健康 olipudase罕见病 3年前 (2022-03-29)
药闻 新药|Ztalmy(ganaxolone)美国获批治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作 2022年03月18日(宾夕法尼亚州拉德诺),Marinus Pharmaceuticals公司宣布,美国FD […] 百配健康 加那索龙罕见病 3年前 (2022-03-19)
药闻 新药|Pyrukynd(Mitapivat)美国获批治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)相关溶血性贫血 2022年02月17日(马萨诸塞州剑桥)Agios Pharmaceuticals, Inc.宣布美国FDA已 […] 百配健康 Mitapivat罕见病 3年前 (2022-02-18)
分享 首仿|Cystadane通用版美国获批辅助治疗同型半胱氨酸血症(HCY) 2022年2月14日(圣路易斯)Oakrum Pharma, LLC(“Oakrum Pharma”)与 AN […] 百配健康 无水甜菜碱罕见病 3年前 (2022-02-15)
药闻 4种治疗同型半胱氨酸血症(HCY)的药物 同型半胱氨酸血症(Homocysteinemia,HCY)又称高同型半胱氨酸血症,属罕见的常染色体隐性遗传病, […] 百配健康 无水甜菜碱维生素B罕见病钴胺素 3年前 (2022-02-14)
药闻 新药|Enjaymo(Sutimlimab)美国获批治疗冷凝集素病(CAD) 2022年02月04日(巴黎),赛诺菲(Sanofi)宣布,美国FDA已批准Enjaymo(sutimlima […] 百配健康 Sutimlimab罕见病 3年前 (2022-02-05)
分享 进展|Vonvendi(rVWF)美国获批预防性治疗成人严重3型血管性血友病(VWD) 2022年01月31日(马萨诸塞州剑桥)日本武田制药有限公司 宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准V […] 百配健康 伏尼凝血素α罕见病重组凝血因子 3年前 (2022-02-03)
药闻 6款治疗黏多糖贮积症(MPS)的药物 黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidosis,MPS)是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖(即糖胺聚 […] 百配健康 Izcargo拉罗尼酶罕见病 3年前 (2022-01-20)