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分享 进展|维葡瑞(维拉苷酶α)中国获批治疗I型戈谢病 2021年04月29日，中国国家药监局（NMPA）公示，武田（Takeda）旗下Shire（沙尔/夏尔）公司的 […] 百配健康 维拉苷酶α罕见病 4年前 (2021-04-30)
药闻 9种治疗系统性硬化症(SSc)的药物 系统性硬化症（Systemic Sclerosis，SSc）又名系统性硬皮病，是局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化 […] 百配健康 尼达尼布托珠单抗波生坦环磷酰胺罕见病 4年前 (2021-03-05)
药闻 汇总|2020年度美国上市的52款新药 编号 批准日期 商品名 通用名 用途 1 2020/1/9 Ayvakit 阿泊替尼（avapritinib） […] 百配健康 罕见病 4年前 (2021-02-05)
药闻 汇总|2020年度中国上市的50款重大疾病/罕见病/抗癌药 2020年，有50多款重大疾病/罕见病/抗癌药在中国获批上市或获批新的适应症。不完全名单如下： 一、抗癌类药物 […] 百配健康 HIV罕见病 4年前 (2021-02-05)
药闻 4类治疗原发性轻链型淀粉样变(AL)的药物 原发性轻链型淀粉样变（Primary Light Chain Amyloidosis，Amyloid ligh […] 百配健康 来那度胺泊马度胺罕见病美法仑达雷木单抗 4年前 (2021-01-15)
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分享 进展|Symkevi(替扎卡托/依伐卡托)/Kalydeco(依伐卡托)欧盟获批治疗6-11岁儿童囊性纤维化(CF) 2020年11月27日 Vertex制药宣布欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/iv […] 百配健康 Symkevi依伐卡托罕见病 4年前 (2020-11-29)
药闻 17种治疗肺囊性纤维化(CPF)的药物 囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种具有家族常染色体隐性遗传性的先天性疾病，主要影响肺（C […] 百配健康 SymkeviTrikafta依伐卡托罕见病 4年前 (2020-11-27)
药闻 6种治疗瓜氨酸血症的药物 瓜氨酸血症（Citrullinemia）是一种常染色体隐性遗传（9号染色体的精氨琥珀酸酶合成缺陷）尿素循环障碍 […] 百配健康 左旋肉碱罕见病苯丁酸甘油酯苯丁酸钠 4年前 (2020-11-08)
