分享 进展|Voxzogo(Vosoritide)日本获批治疗生长板未闭合的软骨发育不全儿童 2022年06月21日(加州圣拉斐尔)BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布,日本厚生劳 […] 百配健康 伏索利肽罕见病 3年前 (2022-06-22)
药闻 新药|Albrioza加拿大获批治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 2022年06月13日(马萨诸塞州剑桥)Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDA […] 百配健康 Albrioza罕见病 3年前 (2022-06-14)
药闻 新药|Amvuttra(Vutrisiran)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN) 2022年06月13日(马萨诸塞州剑桥),Alnylam公司宣布,美国FDA批准皮下注射RNAi疗法Amvut […] 百配健康 Vutrisiran罕见病 3年前 (2022-06-14)
分享 进展|RADICAVA ORS(口服依达拉奉)美国获批治疗肌萎缩侧索硬化(ALS) 2022年05月13日(新泽西州泽西市),日本田边三菱制药美国(Mitsubishi Tanabe Pharm […] 百配健康 依达拉奉罕见病 3年前 (2022-05-14)
分享 进展|Coagadex墨西哥获批治疗遗传性X因子缺乏症 2022年05月04日(英国埃尔斯特里)总部位于英国埃尔斯特里的血浆蛋白疗法领先制造商Bio Products […] 百配健康 Coagadex罕见病 3年前 (2022-05-05)
药闻 新药|Cuvrior(四盐酸盐曲恩汀)美国获批治疗威尔逊氏病(肝豆状核变性) 2022年05月02日(法国巴黎), Orphalan SA宣布美国FDA批准一种新的曲恩汀盐 Cuvrior […] 百配健康 曲恩汀罕见病 3年前 (2022-05-03)
药闻 22款治疗特发性心肌病(DCM)的药物 特发性心肌病(Idiopathic Cardiomyopathy)是原因不明,遗传性因素导致的原发性心肌病,包 […] 百配健康 依普利酮心脑血管病罕见病 3年前 (2022-04-28)
分享 进展|Filsuvez获欧盟推荐治疗大疱性表皮松解症(EB) 2022年04月22日(爱尔兰都柏林和马萨诸塞州波士顿), 生物制药公司Amryt宣布,欧洲药品管理 […] 百配健康 Filsuvez罕见病 3年前 (2022-04-25)
分享 进展|Sucraid(Sacrosidase)美国上市治疗先天性蔗糖酶-异麦芽糖酶缺乏症(CSID) 2022年04月15日(佛罗里达州维罗海滩)罕见病制药公司 QOL Medical, LLC 宣布,它已选择 […] 百配健康 Sacrosidase罕见病 3年前 (2022-04-17)
药闻 新药|Vijoice(Alpelisib)美国获批治疗2岁以上PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)病 2022年04月06日(巴塞尔),诺华(Novartis)宣布,美国FDA加速批准Vijoice(alpeli […] 百配健康 罕见病阿博利布 3年前 (2022-04-06)