药闻 6款治疗先天性肾上腺增生(CAH)的激素 先天性肾上腺皮质增生（Congenital adrenal hyperplasia，CAH）是一组罕见的遗传性 […] 百配健康 Crinecerfont氟氢可的松罕见病 1个月前 (12-13)
分享 进展|安迦利(伐莫洛龙)口服混悬液中国获批治疗4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD) 2024年12月10日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（v […] 百配健康 伐莫洛龙罕见病 1个月前 (12-10)
招募 招募患者|ATTR消耗剂治疗经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性(ATTR)临床试验 药物名称：ALXN2220注射液 （别名NI006，抗ATTR人源化单克隆抗体） 临床试验：一项在转甲状腺素蛋 […] 百配健康 罕见病 1个月前 (12-05)
招募 招募患者|KRAS抑制剂治疗KRAS-G12C突变的软组织肉瘤临床研究 药物名称：JMKX001899片 （KRAS G12C抑制剂） 临床试验：IMM2510治疗晚期实体肿瘤的多中 […] 百配健康 罕见病 2个月前 (12-04)
分享 进展|Imcivree(Setmelanotide)英国获批治疗2岁以上Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿 2024年12月03日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，英国药品和保健产 […] 百配健康 Setmelanotide罕见病 2个月前 (12-03)
招募 招募患者|曲普瑞林治疗儿童中枢性性早熟临床研究 药物名称：注射用醋酸曲普瑞林微球 临床试验：一项多中心、开放、单臂 III 期临床试验：评估注射用醋酸曲普瑞林 […] 百配健康 曲普瑞林罕见病 2个月前 (12-03)
分享 进展|蓓尔唯(奥德昔巴特)中国获批治疗6个月或以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 2024年12月03日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat […] 百配健康 奥德昔巴特罕见病 2个月前 (12-03)
分享 进展|炎朵(利纳西普)中国获批治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征(CAPS) 2024年11月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，华东医药全资子公司中美华东联合申报的注 […] 百配健康 利纳西普罕见病 2个月前 (11-27)
药闻 7款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的药物 淀粉样变性病（Amyloidosis）是指由人体器官和周围神经中异常蛋白（淀粉样蛋白）堆积引起的疾病。这些蛋白 […] 百配健康 AcoramidisEplontersenVutrisiran氯苯唑酸葡胺罕见病 2个月前 (11-22)
药闻 9种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物 渐冻症/渐冻人症：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis， ALS […] 百配健康 Albrioza利鲁唑托夫生生物素罕见病 2个月前 (11-21)
