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分享 进展|Joenja(Leniolisib)英国获批治疗12岁及以上APDS(活化磷酸肌醇3-激酶δ)综合征 2024年09月26日（荷兰莱顿） Pharming Group NV宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA […] 百配健康 Leniolisib罕见病 2个月前 (09-27)
药闻 新药|Aqneursa(Levacetylleucine)美国获批治疗15公斤以上体重的C型尼曼匹克病 2024年09月24日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布，批准由IntraBio公司开发的Aqneursa（le […] 百配健康 Levacetylleucine罕见病 2个月前 (09-25)
药闻 4种治疗尼曼匹克病(NPD)的药物 尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD）又称鞘磷脂沉积病（acid sphingomy […] 百配健康 ArimoclomolLevacetylleucineolipudase罕见病麦格司他 2个月前 (09-24)
分享 进展|Kayfanda(Odevixibat)欧盟获批治疗Alagille综合症(ALGS)引起的胆汁淤积性瘙痒 2024年09月23日（巴黎）益普生 (Ipsen) 宣布，欧盟委员会已在特殊情况下批准 Kayfanda® […] 百配健康 奥维昔巴特罕见病 2个月前 (09-23)
药闻 新药|Miplyffa(Arimoclomol)美国获批治疗C型尼曼匹克病(NPC) 2024年09月20日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Mi […] 百配健康 Arimoclomol罕见病 2个月前 (09-21)
分享 进展|Xenpozyme海南博鳌乐城上市治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD) 2024年09月14日（海南）全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的创新疗法Xenpozy […] 百配健康 olipudase罕见病 2个月前 (09-14)
药闻 新药|Akantior(Polihexanide)欧盟获批治疗棘阿米巴性角膜炎(AK) 2024年08月26日（意大利卡塔尼亚）SIFI公司宣布，欧盟委员会已批准Akantior（polihexan […] 百配健康 Polihexanide眼科罕见病 3个月前 (08-27)
分享 进展|Cystadane(无水甜菜碱)海南博鳌上市治疗同型半胱氨酸尿症 2024年08月26日，乐城先行区管理局发布，在8月24日， 用于治疗同型半胱氨酸尿症的创新药物无水甜菜碱（B […] 百配健康 无水甜菜碱罕见病 3个月前 (08-26)
