药闻 新药|SKYCLARYS(Omavaloxolone)美国获批治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症(FA) 2023年02月28日（德克萨斯州普莱诺）Reata Pharmaceuticals宣布，FDA已经批准Nrf […] 百配健康 Omavaloxolone罕见病 2年前 (2023-03-01)
药闻 新药|Altuviiio(Efanesoctocog alfa)美国获批1周1次治疗A型血友病 2023年02月23日（巴黎和斯德哥尔摩）赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的高持续性的 VIII 因子 […] 百配健康 Efanesoctocog alfa罕见病 2年前 (2023-02-24)
分享 进展|HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec)欧盟批治疗B型血友病 2023年02月20日（德国马尔堡） CSL宣布，欧盟委员会已授予 HEMGENIX ®（etranacoge […] 百配健康 HEMGENIX基因疗法罕见病 2年前 (2023-02-21)
分享 进展|澳孚町(尼替西农)中国获批治疗1型酪氨酸血症(HT-1) 2023年02月20日，中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件显示，苏庇医药申报的尼替西农原研药（商 […] 百配健康 尼替西农罕见病 2年前 (2023-02-21)
药闻 新药|Lamzede(Velmanase-alfa)美国获批治疗α-甘露糖苷贮积症 2023年02月16日 (波士顿) Chiesi Group旗下凯西制药（Chiesi Farmaceutic […] 百配健康 Velmanase-alfa罕见病 2年前 (2023-02-17)
药闻 2款治疗早产儿视网膜病变(ROP)的药物 早产儿视网膜病变（Retinopathy of prematurity，ROP）是全世界儿童失明的主要原因。由 […] 百配健康 罕见病阿柏西普雷珠单抗 2年前 (2023-02-08)
分享 进展|Takhzyro(拉那利尤单抗)美国获批预防2岁及以上儿童遗传性血管性水肿(HAE)发作 2023年02月03日（大阪和马萨诸塞州剑桥）武田(Takeda)宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已 […] 百配健康 拉那利尤单抗罕见病 2年前 (2023-02-04)
分享 进展|Hemlibra(艾美赛珠单抗)欧盟获批治疗中度A型血友病 2023年02月01日（巴塞尔） 罗氏宣布，欧盟委员会批准扩大 Hemlibra® (emicizumab) […] 百配健康 罕见病艾美赛珠单抗 2年前 (2023-02-02)
医保 医保|艾满欣(利司扑兰)[¥3780元/盒] 2023年1月19日（上海） 1月18日，中国国家医疗保障局、人力资源社会保障部发布最新公告，罗氏 […] 百配健康 利司扑兰罕见病 2年前 (2023-01-19)
分享 进展|VOXZOGO(Vosoritide)欧盟获批治疗2岁以下软骨发育不全儿童 2023年01月03日（加利福尼亚州圣拉斐尔）全球生物技术公司BioMarin Pharmaceutical […] 百配健康 伏索利肽罕见病 2年前 (2023-01-04)
