药闻 新药|Rystiggo(Rozanolixizumab)美国获批治疗全身型重症肌无力(gMG) 2023年6月27日（布鲁塞尔）优时比（UCB）宣布，美国FDA已批准该公司皮下注射靶向新生儿Fc受体（FcR […] 百配健康 Rozanolixizumab罕见病 1年前 (2023-06-27)
药闻 新药|Elevidys基因疗法美国获批治疗杜氏肌营养不良(DMD)症 2023年06月22日（马萨诸塞州剑桥）Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏（Roche […] 百配健康 基因疗法罕见病 1年前 (2023-06-23)
分享 进展|VYVGART®Hytrulo(Efgartigimod)透明质酸酶制剂美国获批治疗全身性重症肌无力的皮下注射 2023年06月20日（荷兰阿姆斯特丹）Argenx SE免疫学公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 […] 百配健康 罕见病艾加莫德 1年前 (2023-06-21)
分享 进展|瑞维安(苯丁酸甘油酯)中国获批治疗尿素循环代谢障碍(UCDs) 2023年06月19日，香港维健医药集团（以下简称“维健医药”）宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准 […] 百配健康 罕见病苯丁酸甘油酯 1年前 (2023-06-19)
药闻 5款治疗精氨酸酶缺乏症(ARG)的药物 精氨酸酶缺乏症 （Argininemia，ARG）也称为精氨酸酸血症，是一种常染色体隐性遗传代谢病/患者血液、 […] 百配健康 卡谷氨酸罕见病苯丁酸甘油酯苯丁酸钠 1年前 (2023-06-19)
分享 进展|艾满欣(利司扑兰)中国获批治疗16日龄及以上幼儿脊髓性肌萎缩(SMA) 2023年06月16日 ，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经罕见病创新药物艾满欣®（利司扑兰口服溶液 […] 百配健康 利司扑兰罕见病 1年前 (2023-06-16)
分享 进展|舒立瑞(依库珠单抗)中国获批治疗成人难治性全身型重症肌无力(gMG) 2023年06月13日，阿斯利康发布公告，称其在研依库珠单抗注射液（eculizumab）在中国获批新适应症， […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 1年前 (2023-06-13)
招募 招募患者|SHP2抑制剂治疗晚期实体瘤临床试验 药物名称：GH21胶囊（蛋白酪氨酸磷酸酶SHP-2特异性抑制剂） 临床试验：一项多中心、开放性的Ⅰ期临床研究， […] 百配健康 罕见病 2年前 (2023-05-25)
分享 进展|Danyelza(那西妥单抗)巴西获批治疗高危神经母细胞瘤 2023年05月23日（纽约）Y-mAbs Therapeutics, Inc.公司宣布巴西卫生监管机构 Ag […] 百配健康 罕见病那西妥单抗 2年前 (2023-05-24)
分享 进展|Elfabrio(Pegunigalsidase-alfa)美国获批治疗法布雷病 2023年05月10日（波士顿和以色列卡米尔）Chiesi Global Rare Diseases和Prot […] 百配健康 罕见病聚乙二醇糖苷酶-α 2年前 (2023-05-11)
