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分享 进展|Pombiliti/Opfolda美国获批治疗晚发性庞贝病(LOPD) 2023年09月28日（费城）Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA已经批准Pombili […] 百配健康 Cipaglucosidase alfa罕见病麦格司他 1年前 (2023-09-29)
分享 进展|迈芮倍(氯马昔巴特)口服溶液香港获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒 2023年09月28日，北海康成宣布，迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液）已在中国香港地区获批上市，本次在中国香港地区 […] 百配健康 氯马昔巴特罕见病 1年前 (2023-09-28)
分享 进展|CUVITRU皮下免疫球蛋白日本获批治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症 2023年09月25日 (大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田宣布日本厚生劳动省已批准使用 CUVITRU™ [Imm […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 1年前 (2023-09-26)
分享 进展|Altuviiio(Efanesoctocog alfa)日本获批治疗A型血友病 2023年09月25日（巴黎）日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予ALTUVIIIO®[Antihemophi […] 百配健康 Efanesoctocog alfa罕见病 1年前 (2023-09-25)
分享 进展|Elevidys基因疗法阿联酋获批治疗杜氏肌营养不良(DMD)症 2023年08月31日，阿联酋 – 卫生和预防部 (MoHAP) 加速批准罗氏（Roche）基因疗法（dela […] 百配健康 基因疗法罕见病 1年前 (2023-09-23)
分享 进展|Enrylaze(天冬酰胺酶)欧盟获批治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)/淋巴母细胞淋巴瘤(LBL) 2023年09月21日（都柏林）Jazz Pharmaceuticals plc宣布，欧盟委员会 (EC) 已 […] 百配健康 天冬酰胺酶罕见病 1年前 (2023-09-22)
分享 进展|VYVGART(艾加莫德α)加拿大获批治疗全身型重症肌无力(gMG) 2023年09月02日（阿姆斯特丹） Argenx SE公司宣布加拿大卫生部已发布合规通知授权 VYVGART […] 百配健康 罕见病艾加莫德 1年前 (2023-09-22)
分享 进展|利舒仁(米托坦)片中国获批治疗肾上腺皮质癌(ACC) 2023年09月08日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，HRA Pharma Rare Disea […] 百配健康 米托坦罕见病 1年前 (2023-09-08)
药闻 19种治疗帕金森病(PD)的药物 帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种长期的退行性神经系统变性疾病，老年人多见，平均发 […] 百配健康 伊曲茶碱卡麦角林奥吡卡朋左旋多巴沙芬酰胺罕见病罗替高汀金刚烷胺阿扑吗啡雷沙吉兰 1年前 (2023-09-04)
