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检测 首款|ClearPath美国上市检测自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP) 2023年12月21日-(宾夕法尼亚州兰霍恩)-生物制药公司Savara Inc.推出了 aPAP Clear […] 百配健康 罕见病 11个月前 (12-22)
药闻 新药|WAINUA(Eplontersen)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) 2023年12月21日（特拉华州威尔明顿）美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 11个月前 (12-22)
分享 进展|Filsuvez(桦树三萜凝胶)美国获批治疗大疱性表皮松解症(EB) 2023年12月19日 (波士顿) Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases […] 百配健康 Filsuvez罕见病 11个月前 (12-20)
药闻 新药|ALYGLO(10%静注免疫球蛋白)美国获批治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷(PI) 2023年12月17日（龙仁，韩国）GC Biopharma Corp 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 11个月前 (12-19)
分享 进展|Agamree(Vamorolone)欧盟获批治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症 2023年12月18日（瑞士普拉特恩）Santhera Pharmaceuticals 宣布 AGAMREE® […] 百配健康 Vamorolone罕见病 11个月前 (12-18)
药闻 新药|IWILFIN(Eflornithine)美国获批维持治疗高危神经母细胞瘤 2023年12月14日 (肯塔基州路易斯维尔) USWM, LLC（WorldMeds）宣布，US World […] 百配健康 Eflornithine罕见病 12个月前 (12-15)
药闻 12种治疗神经母细胞瘤(NB)的特效药/靶向药/抗体药 神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）起源于某些非常早期形式的神经细胞，最常见于胚胎或胎儿。这种类型 […] 百配健康 Eflornithine维A酸罕见病美法仑达妥昔单抗那西妥单抗 12个月前 (12-14)
分享 进展|BIVIGAM(10%免疫球蛋白)美国获批治疗2岁及以上儿童原发性体液免疫缺陷(PI) 2023年12月12日（新泽西州拉姆西和佛罗里达州博卡拉顿）特种血浆衍生生物制品的公司ADMA Biologi […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 12个月前 (12-13)
