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药闻 新药|Romvimza(Vimseltinib)美国获批治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT) 2025年02月14日（大阪和马萨诸塞州沃尔瑟姆）小野制药株式会社宣布，美国FDA已批准集落刺激因子1受体（C […] 百配健康 Vimseltinib罕见病 6天前
药闻 2款治疗腱鞘巨细胞瘤(GCTTS)的靶向药 腱鞘巨细胞瘤（Giant cell tumor of tendinous sheath，GCTTS）或 (T […] 百配健康 Vimseltinib吡昔替尼罕见病 6天前
药闻 新药|Andembry(Garadacimab)欧盟获批预防12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)发作 2025年02月13日（德国马尔堡）CSL公司宣布，欧盟委员会已批准“first-in-class”疗法And […] 百配健康 Garadacimab罕见病 7天前
药闻 11款治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物 遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE）是因为HAE常染色体变异致严重肿胀反复 […] 百配健康 BerotralstatGaradacimabHaegardaSebetralstat拉那利尤单抗罕见病艾替班特 1周前 (02-13)
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药闻 新药|Gomekli(Mirdametinib)美国获批治疗2岁以上的1型丛状神经纤维瘤(NF1-PN) 2025年02月11日（康涅狄格州斯坦福）SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA […] 百配健康 Mirdametinib罕见病 1周前 (02-12)
药闻 18款治疗家族性高胆固醇血症(FH)的药物 家族性高胆固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）又名家族性高β脂蛋白血症 […] 百配健康 EvinacumabLiptruzetNexletolNexlizet瑞卡西单抗依折麦布依洛尤单抗心脑血管病托莱西单抗昂戈瑞西单抗瑞舒伐他汀罕见病英克司兰钠阿利西尤单抗 1个月前 (01-10)
分享 进展|HYQVIA(免疫球蛋白10%)日本获批治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症 2024年12月27日 (大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田制药宣布，日本厚生劳动省已批准HYQVIA® [Immu […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 2个月前 (12-27)
