药闻 18款治疗家族性高胆固醇血症(FH)的药物 家族性高胆固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）又名家族性高β脂蛋白血症 […] 百配健康 EvinacumabLiptruzetNexletolNexlizet瑞卡西单抗依折麦布依洛尤单抗心脑血管病托莱西单抗昂戈瑞西单抗瑞舒伐他汀罕见病英克司兰钠阿利西尤单抗 1周前 (01-10)
分享 进展|HYQVIA(免疫球蛋白10%)日本获批治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症 2024年12月27日 (大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田制药宣布，日本厚生劳动省已批准HYQVIA® [Immu […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 3周前 (12-27)
分享 进展|Imcivree(Setmelanotide)美国获批治疗2岁以上Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿 2024年12月20日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 宣布，美国食品药品监 […] 百配健康 Setmelanotide罕见病 4周前 (12-21)
药闻 新药|ALYFTREK美国获批治疗6岁及以上F508del或CFTR基因突变囊性纤维化 2024年12月20日 (波士顿) Vertex Pharmaceuticals Incorpor […] 百配健康 ALYFTREK罕见病 4周前 (12-21)
药闻 23款治疗血友病的药物 血友病（Hemophilia）是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这导致人们在受伤后容易出血，容易瘀伤，并且 […] 百配健康 BeqvezConcizumabHEMGENIXRoctavian伏尼凝血素α基因疗法罕见病艾美赛珠单抗重组凝血因子马塔西单抗 4周前 (12-20)
药闻 18种治疗肺囊性纤维化(CPF)的药物 囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种具有家族常染色体隐性遗传性的先天性疾病，主要影响肺（C […] 百配健康 ALYFTREKSymkeviTrikafta依伐卡托罕见病 4周前 (12-20)
药闻 新药|ACENOBEL日本获批治疗伴边缘空泡的远端肌病(GNE肌病) 2024年12月19日（东京）,诺贝仁制药株式会社宣布在此发布伴边缘空泡的远端肌病（（GNE肌病）治疗药“AC […] 百配健康 Acenobel罕见病 4周前 (12-20)
药闻 2款治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物 家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极高。该病是由脂蛋白脂肪酶 ( […] 百配健康 OlezarsenVolanesorsen罕见病 4周前 (12-20)
药闻 新药|TRYNGOLZA(Olezarsen)美国获批辅助治疗家族性乳糜微粒血症综合征 2024年12月19日（加州卡尔斯巴德）美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的& […] 百配健康 Olezarsen罕见病 4周前 (12-20)
药闻 新药|Crenessity(Crinecerfont)美国获批治疗4岁以上经典先天性肾上腺皮质增生症(cCAH) 2024年12月13日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布，已批准Neurocrine Biosciences公司 […] 百配健康 Crinecerfont罕见病 1个月前 (12-14)
