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药闻 新药|Skysona欧盟获批治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD) Skysona（elivaldogene autotemcel），又名Lenti-D，是一次性基因疗法，运用B […] 百配健康 Skysona基因疗法罕见病 3年前 (2021-07-22)
药闻 新药|Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)欧盟获批治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD) 2020年12月21日 英国基因疗法公司Orchard Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已授予 […] 百配健康 Libmeldy基因疗法 4年前 (2020-12-22)
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药闻 新药|Lumasiran英国获批治疗原发性高草尿酸症1型(PH1) Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（ […] 百配健康 Lumasiran基因疗法罕见病 4年前 (2020-07-16)
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药闻 新药|ZYNTEGLO德国上市治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[1210万元/治愈] ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globi […] 百配健康 ZYNTEGLO基因疗法罕见病 5年前 (2020-01-14)
