药闻 2款治疗大疱性表皮松解症(EB)的药物 大疱性表皮松解症 (epidermolysis bullosa, EB) 是一组涉及各种基因突变的遗传性疾病。 […] 百配健康 Filsuvezvyjuvekb基因疗法 2年前 (2023-05-20)
招募 免费治疗|基因疗法治疗(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)临床试验 药物名称：KH631眼用注射液 （抗VEGF蛋白编码序列的AAV载一次性基因疗法） 临床试验：KH631眼用注 […] 百配健康 基因疗法 2年前 (2023-05-13)
援赠 首次|在中国的马耳他患者接受基因药物(NFS-02)治疗Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON) 2023年03月09日（武汉和圣迭戈） 来自马耳他的学生 Matthias Szabo Zarb 两年前被诊断 […] 百配健康 基因疗法罕见病 2年前 (2023-03-09)
分享 进展|HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec)欧盟批治疗B型血友病 2023年02月20日（德国马尔堡） CSL宣布，欧盟委员会已授予 HEMGENIX ®（etranacoge […] 百配健康 HEMGENIX基因疗法罕见病 2年前 (2023-02-21)
药闻 新药|Adstiladrin(nadofaragene firadenovec)美国获批治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC) 2022年12月17日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Ferring Pharmaceuticals公司的 […] 百配健康 Adstiladrin基因疗法 2年前 (2022-12-17)
药闻 新药|HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec)美国获批治疗成人B型血友病 2022年11月22日（宾夕法尼亚州普鲁士王）生物技术公司CSL Behring宣布美国食品和药物管理局（FD […] 百配健康 HEMGENIX基因疗法罕见病 2年前 (2022-11-23)
分享 进展|Oxlumo(lumasiran)美国获批降低晚期原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科和成人患者的尿草酸盐(UOx)和血浆草酸盐(POx)水平 2022年10月06日 (马萨诸塞州剑桥) RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, […] 百配健康 Lumasiran基因疗法 2年前 (2022-10-07)
分享 进展|Skysona美国获批治疗早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD) 2022年09月16日(马萨诸塞州萨默维尔) bluebird bio, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理 […] 百配健康 Skysona基因疗法罕见病 2年前 (2022-09-17)
药闻 新药|Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)欧盟获批治疗A型血友病 2022年08月24日（加州圣拉斐尔），BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟委员会（E […] 百配健康 Roctavian基因疗法 2年前 (2022-08-25)
分享 进展|ZYNTEGLO美国获批治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT) 2022年08月17日（马里兰州银泉市），美国FDA宣布，批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zyn […] 百配健康 ZYNTEGLO基因疗法 2年前 (2022-08-18)
