药闻 8款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是X连锁隐性疾病，是一种严重 […] 百配健康 AtalurenCasimersenElevidysEteplirsenGivinostatgolodirsenVamoroloneviltolarsen基因疗法罕见病 8个月前 (03-21)
分享 进展|Lenmeldy(Arsa-cel)美国获批治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者 2024年03月18日 (马里兰州银泉市) 美国FDA批准由Orchard Therapeutics所开发的基 […] 百配健康 Libmeldy基因疗法 8个月前 (03-19)
分享 进展|CASGEVY欧盟获批治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)和输血依赖性β地中海贫血(TDT) 2024年02月13日（伦敦）Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会（EC）已授予其CR […] 百配健康 基因疗法罕见病 9个月前 (02-14)
分享 进展|CASGEVY美国获批治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血(TDT) 2024年01月16日（波士顿）Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casge […] 百配健康 基因疗法罕见病 10个月前 (01-17)
药闻 新药|Beqvez(基因疗法)加拿大获批治疗18岁或以上B型血友病 2024年01月03日（柯克兰）辉瑞（Pfizer）宣布，加拿大卫生部（Health Canada）批准其基因 […] 百配健康 Beqvez基因疗法 11个月前 (01-05)
药闻 新药|WAINUA(Eplontersen)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) 2023年12月21日（特拉华州威尔明顿）美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 11个月前 (12-22)
分享 进展|Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)瑞士获批治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD) 2023年12月11日（波士顿和伦敦） Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swiss […] 百配健康 Libmeldy基因疗法 12个月前 (12-12)
药闻 新药|Lyfgenia美国获批治疗12岁及以上患有血管闭塞危象(VOE)的镰状细胞贫血病(SCD) 2023年12月08日，美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia（lovoti […] 百配健康 基因疗法罕见病 12个月前 (12-09)
分享 进展|CASGEVY美国获批治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病(SCD) 2023年12月08日，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Ther […] 百配健康 基因疗法罕见病 12个月前 (12-09)
药闻 8种治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的药物 镰刀型细胞贫血病（Sickle Cell Disease，SCD）又称为镰状细胞病、镰状细胞贫血（SCA），是 […] 百配健康 CrizanlizumabVoxelotor去铁酮基因疗法左旋谷氨酰胺罕见病羟基脲 12个月前 (12-08)
